A Anvisa e a Roche comunicaram nesta segunda o cancelamento do registro condicional do Elevidys, a pedido da farmacêutica, no Brasil, depois de entenderem que os dados disponíveis não atendem aos requisitos de regulação; a medida saiu no Diário Oficial da União e não muda o acompanhamento dos pacientes já expostos ao remédio.
O Elevidys é indicado para pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), doença genética rara que compromete progressivamente a musculatura, provoca perda de massa muscular e fraqueza e impede a produção adequada de distrofina, proteína essencial para o funcionamento dos músculos.
Registro temporário virou alvo de nova avaliação
O registro condicional é uma autorização temporária de uso ou comercialização de um produto no país. O Elevidys obteve essa autorização em dezembro de 2024, em caráter excepcional, com exigência de apresentação posterior de dados complementares sobre eficácia e segurança.
No Brasil, o remédio foi liberado para tratamento da DMD em pacientes deambuladores, crianças entre 4 e 7 anos que ainda mantinham a capacidade de andar sozinhas ou com ajuda e que atendiam a critérios clínicos e laboratoriais específicos à época.
Em julho de 2025, a Anvisa suspendeu a comercialização do produto por meio da Resolução (RE) 2.813/2025, à espera de novos estudos e respostas da empresa para avaliar os benefícios da medicação. A decisão veio depois de relatos de casos fatais de insuficiência hepática aguda em pacientes tratados com o produto nos Estados Unidos.
Em junho deste ano, esses alertas graves de segurança foram citados em audiência pública na Comissão de Defesa dos Direitos das Pessoas com Deficiência da Câmara dos Deputados. Desde a suspensão, a Anvisa encaminhou exigências formais à Roche, entre elas a apresentação de dados consolidados de segurança com foco em insuficiência hepática aguda.
Segundo a Anvisa, nesse período a Roche apresentou informações complementares e manteve interação contínua com a agência no contexto das obrigações regulatórias ligadas ao registro condicional. Em nota, a empresa disse que segue empenhada com o programa clínico do Elevidys e com a apresentação das evidências necessárias.
As duas partes também reafirmaram o compromisso com a saúde da população e com decisões regulatórias fundamentadas nas melhores evidências científicas disponíveis, especialmente para terapias avançadas voltadas ao tratamento de doenças graves e raras.
Duvyzat entra na lista da agência
Na última quinta-feira (13), a Anvisa aprovou o registro de outro medicamento indicado para pacientes com DMD, o Duvyzat (givinostate). Os estudos clínicos mostraram que o novo produto é capaz de retardar a progressão da doença. As informações são da Agência Brasil.
